Nuevas expectativas para pacientes con anemia de Fanconi gracias a terapia génica de células madre
La anemia de Fanconi es una enfermedad rara genética caracterizada por fallo de la médula ósea y predisposición al cáncer que se manifiesta en la mayor parte de los pacientes por la deficiente producción de células sanguíneas a edades muy tempranas. Aparte de otros tratamientos paliativos, el trasplante de células madre sanguíneas de un donante sano constituye actualmente la terapia de elección en estos pacientes. Aunque este tipo de trasplante ha mejorado sustancialmente en los últimos años, no todos los pacientes tienen un donante adecuado. Además, estos tratamientos requieren de una quimioterapia pre-trasplante, no exenta de reacciones de rechazo y de otro tipo de riesgos a más largo plazo. Dos trabajos publicados recientemente por el Grupo de Terapias Innovadoras del CIEMAT/CIBERER e IIS Fundación Jiménez Díaz, abren nuevas perspectivas para el tratamiento del problema hematológico en los pacientes con Anemia de Fanconi. Estos trabajos han sido fruto de más de 15 años de investigación preclínica en el campo de la anemia de Fanconi por este equipo investigador. El primer trabajo publicado en la revista Nature Medicine en Septiembre 2019, describe un novedoso procedimiento de terapia génica de estos pacientes, basado en la colecta de células madre hematopoyéticas movilizadas a sangre Seguir leyendo
